(19)国家知识产权局 (12)发明 专利申请 (10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请 号 202210787815.3 (22)申请日 2022.07.06 (71)申请人 复旦大学附属中山医院 地址 200032 上海市徐汇区医学院路13 6号 (72)发明人 高强　张舒　张宸昊　张建明　 郭坤　陈洁　张倩倩　 (74)专利代理 机构 上海申汇 专利代理有限公司 31001 专利代理师 翁若莹　张业民 (51)Int.Cl. A61K 31/165(2006.01) A61P 35/00(2006.01) A61P 35/04(2006.01) (54)发明名称 一种化合物在制备治疗增殖型肝细胞癌药 物中的应用 (57)摘要 本发明涉及一种化合物在制备治疗增殖型 肝细胞癌药物中的应用， 属于生物医药技术领 域。 本发明提供一种化合物 Elesclomol在制备治 疗肝细胞癌药物中的应用。 以及Elesclo mol在制 备治疗与肝细胞癌转移相关疾病的药物中的应 用。 所述肝细胞癌为恶性程度高且 预后差的增殖 型肝细胞癌。 权利要求书1页 说明书5页 附图3页 CN 115054592 A 2022.09.16 CN 115054592 A 1.Elescl omol(CAS No.： 488832‑69‑5)在制备治疗肝细胞癌药物中的应用。 2.根据权利要求1所述的应用， 其特征在于， 所述肝细胞癌 为恶性程度高且预后差的增 殖型肝细胞癌。 3.根据权利要求2所述的应用， 其特征在于， 所述增殖型肝细胞癌表现为与增殖相关蛋 白质水平上升 。 4.根据权利要求3所述的应用， 其特征在于， 所述与增殖相关蛋白质包括CBX4、 DDX21、 JMJD6、 LIG1、 MCM2、 MCM6、 MKI67、 MSH2、 NDRG1、 PARP1、 PCNA、 POLE3、 POLR1E、 PRMT3、 PYCR2、 RAD1、 RHEB、 SQSTM1、 TOP2 A或XRCC1。 5.根据权利要求1至4中任一项所述的应用， 其特征在于， 所述药物的剂型包括片剂、 粉 剂、 颗粒剂、 胶囊、 口服液、 针剂或 缓释剂。 6.Elesclomol(CAS  No.： 488832 ‑69‑5)在制备治疗与肝细胞癌转移相关疾病的药物中 的应用。权　利　要　求　书 1/1 页 2 CN 115054592 A 2一种化合物在制备治疗增殖型肝细胞癌药物中的应用 技术领域 [0001]本发明涉及 一种化合物在制备治疗增殖型肝细胞癌药物中的应用， 属于生物医药 技术领域。 背景技术 [0002]原发性肝癌是位居我国第4位的常见恶性肿瘤， 同时也是第2位因肿瘤死亡的病 因， 其中85％ ‑90％为肝细胞癌。 肝细胞癌是一种具有很高异质性的恶性肿瘤， 包括肿瘤间 异质性、 肿瘤内异质性等多个方面。 肝细胞癌的异质性表现在基因突变、 基因表达和翻译后 修饰等多个层面， 基于这些差异可以将肝细胞癌分为具有不同生物学和临床特点的亚型。 基于质谱技术的蛋白质组学可以定量检测细胞或组织整体的蛋白质水平， 因此可以更直接 的反映肿瘤的生物学特性。 发明人团队前期 研究中基于在癌和 癌旁组织中差异表达的蛋白 质， 通过无监督聚类算法将肝癌患者分为3个亚型： 代谢型， 免疫微环境型， 增殖型； 其中增 殖型的恶 性程度高， 预后最差[Cell,2 019,179(2):561 ‑577]。 因此， 本技术领域 迫切需要研 发新的药物， 以延长增殖 型肝细胞癌 患者的生存时间。 发明内容 [0003]本发明的目的是为解决如何获得一种新的药物， 以延长增殖型肝细胞癌患者生存 时间的技 术问题。 [0004]为达到解决上述问题的目的， 本发明所采取的技术方案是提供Elesclomol(CAS   No.： 488832‑69‑5)在制备治疗肝细胞癌药物中的应用。 [0005]优选地， 所述 肝细胞癌为恶性 程度高且预后差的增殖 型肝细胞癌。 [0006]优选地， 所述增殖 型肝细胞癌表现为与增殖相关蛋白质水平上升 。 [0007]优选地， 所述与增殖相关蛋白质包括CBX4、 DDX21、 JMJD 6、 LIG1、 MCM2、 MCM6、 MKI67、 MSH2、 NDRG1、 PARP1、 PCNA、 POLE 3、 POLR1E、 PRMT3、 PY CR2、 RAD1、 RH EB、 SQSTM1、 TOP2 A或XRCC1。 [0008]本发明提供Elesclomol(CAS  No.： 4888 32‑69‑5)在制备治疗肝细胞癌药物中的应 用中， 药物的剂型包括片 剂、 粉剂、 颗粒剂、 胶囊、 口服液、 针剂或 缓释剂。 [0009]本发明提供Elesclomol(CAS  No.： 4888 32‑69‑5)在制备治疗与肝细胞癌转移相关 疾病的药物中的应用。 [0010]相比现有技 术， 本发明具有如下有益效果： [0011]本发明提供一种新的药物， 以延长增殖型肝细胞癌患者生存时间； 为增殖型肝细 胞癌的治疗提供 具有临床应用前 景的药物。 附图说明 [0012]图1为不同药物对不同增殖型肝癌原代细胞(HCC703,HCC3434,HCC4739)抑制能力 示意图； [0013]图2为Elescl omol抑制增殖 型肝癌的生长图。说　明　书 1/5 页 3 CN 115054592 A 3